Παρεμβάσεις στο DNA ανθρώπων από το 2017

Η μαζική αλλοίωση του DNA ίσως να μην ακόμα εφικτή, αλλά η παρέμβαση σε συγκεκριμένα γονίδια είναι. Η Editas Medicine επιτυγχάνοντας σημαντική ανάπτυξη στη βιοτεχνολογία, θα ξεκινήσει τις δοκιμές σε γονιδιακές θεραπείες σε ανθρώπους σε δύο χρόνια, με σκοπό να θεραπεύσει την τύφλωση, απλά αφαιρώντας τα μέρη που την προκαλούν από ένα γονίδιο.

Όπως αναφέρει το Technology Review του MIT, θα χρησιμοποιηθεί τεχνολογία CRISPR, η οποία εφευρέθηκε πριν τρία χρόνια και χρησιμοποιείται ήδη σε εργαστήρια βιολογίας, παρεμβαίνοντας στο DNA πιθήκων. Η Editas θα είναι η πρώτη εταιρία που θα ξεκινήσει κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους για τη θεραπεία της Συγγενούς Αμαύρωσης Leber (LCA), μια μορφή εκφυλισμού του αμφιβληστροειδούς που προκαλεί σοβαρή απώλεια της όρασης ή τύφλωση κατά τη γέννηση.

Η διαδικασία θα περιλαμβάνει έγχυση στην ίριδα ενός κοκτέιλ ιών που περιέχουν DNA οδηγίες για την κατασκευή των μερών του CRISPR, συμπεριλαμβανομένης μιας πρωτεΐνης η οποία “κόβει” ένα γονίδιο σε ένα συγκεκριμένο σημείο. Συγκεκριμένα η επέμβαση της Editas σκοπεύει να “διαγράψει” 1.000 γράμματα DNA από το γονίδιο CEP290. Προκαταρκτικά πειράματα δείχνουν πως μετά την επέμβαση, το γονίδιο θα πρέπει να λειτουργεί σωστά. Θεωρητικά, με την ανάπτυξη της τεχνολογίας, η CRISPR τεχνολογία θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για να διορθώσει οποιαδήποτε γενετική ανωμαλία στο ανθρώπινο σώμα στο μέλλον.